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导读：随着科技的发展基因技术已经和大众的生活越来越贴近，无论是基因测序还是基因编辑都已经成为了大众口中常见的科技热词。如今，我们人类已经开始在利用基因疗法来治疗疾病，相比传统医疗方法，基因疗法能够更具针对性、更彻底的治疗疾病，并为人类对抗多种罕见病提供了有力帮助，那么我们就来一起看一看，在过去的2017年中基因治疗技术的突破。
意大利科学家研发出帕金森症基因疗法
帕金森症是一种常见的中老年人神经系统变性疾病，会严重影响患者生活质量，并为患者和家庭带来沉重压力。近期，意大利研究人员使用了一种新的治疗载体，能够有效穿越血脑屏障并扩散到整个大脑释放治疗性基因。目前，该项工作已完成小鼠实验，结果表明，新的治疗方法在小鼠大脑大部分区域阻止或减缓了毒性物质的积累，有效地保护了神经元，或许将会给帕金森病人治愈的曙光。
小编快评：帕金森病是一种常见的神经系统变性疾病，老年人多见，平均发病年龄为60岁左右，它严重的影响着老年人的生活质量。意大利科学家利用基因疗法保护了小鼠的大脑神经，将为人体帕金森疾病提供新的治疗思路。
“基因魔剪”让耳聋小鼠恢复听力
英国《自然》杂志12月20日发表了一项基因治疗领域成果：因高水平基因组编辑技术而闻名世界的博德研究所表示，基因编辑技术(CRISPR-Cas9，也称“基因魔剪”)现已被用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。新研究凸显了CRISPR-Cas9技术用于治疗显性遗传性听觉损失疾病的潜力。
小编快评：如今，基因技术的发展已经让科学家们可以利用“基因魔剪”让耳聋小鼠恢复听力，那么相信距离用基因编辑治疗人类的日子也不会远了。我们期待基因技术从动物实验中得到发展，终为更多需要治疗的人们解除痛苦。
基因疗法未来或可攻克血友病
近期，Alnylam及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)发布一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法(fitusiran)取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶(antithrombin)的表达，这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞，经过fitusiran治疗的患者的出血事件大幅减少，并且没有发生因为用药导致的不合适的血液凝固。
小编快评：我们欣喜的看到基因疗法为当今人类社会许多难以治愈的疾病带来了治愈的可能，而且医企Alnylam及其合作伙伴赛诺菲(Sanofi)正在开发的抗体就很有可能为血友病的治愈带来曙光，随着科技的发展我们相信基因技术将能够解决绝大部分的疑难杂症，让人类免受病魔的侵害。
日本科学家利用转基因猪研究糖尿病治疗方法
日本明治大学的一个研究小组利用新的基因工程技术给猪转入了引发人类糖尿病的基因，使猪的胰岛素分泌减少并患上糖尿病。通过长期饲养观察发现，患病猪的血管也变得脆弱；视网膜出血症状不断加重，还出现了白内障；肾脏也出现了衰竭症状。而研究人员，将通过观察这些转基因猪的变化，来研究糖尿病的治疗方法。
小编快评：利用哺乳动物研究人类疾病的治疗方法是科学界常见方法，但动物研究再加上转基因技术能否给糖尿病的治疗带来新的解决思路呢，但愿研究人员能够早日攻破糖尿病的治疗难题，彻底解决糖尿病这种折磨着上亿患者的病症。
杭州肿瘤医院：积极探索基因编辑治疗食管癌技术
2017年，杭州肿瘤医院吴式琇研究团队开展了CRISPR编辑自体T细胞基因(TCR-T技术)治疗实体恶性肿瘤的临床试验，3月至今已在13位晚期食管癌患者身上初步证实治疗的安全性和有效性。据了解，国内开展CRISPR临床试验的9家单位中，杭州市肿瘤医院等5家医院正在进行中，其余4家还在计划阶段。
小编快评：基因技术是我国重点发展的前沿生命科学技术，也是世界领域内各国都争相竞争的重要技术。杭州市肿瘤医院积极探索利用基因编辑技术治疗食管癌不仅为众多癌症患者带来了治愈的希望，也丰富了我国在基因编辑领域的成果。
美国科学家彻底治愈小鼠糖尿病
在美国圣安东尼奥，糖尿病研究又取得了令人激动的新突破：不仅有希望彻底治愈1型糖尿病，也能够让2型糖尿病患者停止胰岛素注射。德克萨斯大学健康科学中心的医学助理教授Doiron博士说：“我们的发现已经治愈了老鼠的糖尿病。我们花了一年的时间治愈了老鼠的糖尿病，并且没有产生任何副作用。”
小编快评：糖尿病是一种难以彻底治愈的慢性病，想要彻底治愈糖尿病必须攻克让糖尿病患者胰岛素正常分泌的难题。美国科学家的研究让胰腺开始正常分泌胰岛素，跨出了糖尿病治愈的重要一步，希望这项技术能够安全的应用到人体，彻底解决糖尿病问题，让无数糖尿病患者能够重获健康。
从2017年已经出现的科技成果来看，无论是糖尿病这样的慢性病还是癌症这样的恶疾亦或是帕金森症，基因疗法都取得了不错的成果，但正如一百多年前《双城记》的作者狄更斯所说：“这是好的时代，也是坏的时代。”基因疗法作为一把双刃剑，它可以用来治疗人类的病痛甚至能够让人类无惧任何疾病；它也可以像“潘多拉”一样，为人类带来伦理上的难题。不过笔者依然相信，人类能够像利用核能一样，掌握好这把双刃剑，将一切科技的发展成果用于造福人类自身。
小贴士
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
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